| Produs complementar recomandat |
|
|
Voxzogo este un medicament pentru tratarea acondroplaziei la pacienti cu varsta de 2 ani si peste, ale caror oase sunt inca in crestere.
Voxzogo
(vosoritida)
Ce este Voxzogo si pentru ce se utilizeaza?
Voxzogo este un medicament pentru tratarea acondroplaziei la pacienti cu varsta de 2 ani si peste, ale caror oase sunt inca in crestere.
Acondroplazia este o boala ereditara cauzata de o mutatie (modificare) a unei gene numite receptor al factorului de crestere fibroblastic 3 (FGFR3). Mutatia afecteaza cresterea aproape a tuturor oaselor
corpului, inclusiv a craniului, a coloanei vertebrale, a bratelor si a picioarelor, ceea ce duce la o statura foarte scunda, cu aspect caracteristic.
Acondroplazia este rara, iar Voxzogo a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat in
boli rare) la 24 ianuarie 2013.
Cum se utilizeaza Voxzogo?
Voxzogo se administreaza sub forma de injectie sub piele o data pe zi, de preferinta in jurul aceleasi
ore. Locul de injectare trebuie schimbat la fiecare injectie. Doza recomandata se calculeaza in functie
de greutatea corporala a pacientului. Doza zilnica obisnuita este de 15 micrograme pe kg de greutate
corporala.
Tratamentul trebuie inceput numai atunci cand acondroplazia este confirmata prin teste genetice si
trebuie oprit daca nu exista probabilitatea ca pacientul sa creasca in continuare.
Injectiile cu Voxzogo pot fi administrate de ingrijitorul pacientilor dupa o instruire corespunzatoare.
Pentru informatii suplimentare cu privire la utilizarea Voxzogo, cititi prospectul sau adresati-va
medicului dumneavoastra sau farmacistului.
Cum actioneaza Voxzogo?
La pacientii cu acondroplazie, gena FGFR3, care regleaza cresterea, este permanent „activata”. Acest
lucru impiedica cresterea normala a oaselor, ceea ce rezulta in oase mai scurte decat in mod normal.
Substanta activa din Voxzogo, vosoritida, actioneaza legandu-se de un receptor (tinta) numit receptor de peptida natriuretica de tip B (NPR-B), care reduce activitatea FGFR3. Acest lucru stimuleaza cresterea oaselor, ameliorand astfel simptomele bolii.
Ce beneficii a prezentat Voxzogo pe parcursul studiilor?
Voxzogo a fost mai eficace decat placebo (un preparat inactiv) in marirea ratei de crestere dupa 52 de saptamani de tratament intr-un studiu care a cuprins 121 de copii (cu varsta intre 5 si 17 ani) cu
hipoplazie confirmata. Copiii care au primit Voxzogo au crescut cu aproximativ 1,57 cm mai mult intrun an de tratament decat cei care au primit placebo. In plus, rezultatele arata ca imbunatatirea
cresterii se mentine.
De asemenea, este de asteptat ca Voxzogo sa actioneze bine la pacientii mai tineri (cu varste intre 2 si 5 ani) deoarece boala subiacenta si modul de actiune al Voxzogo sunt aceleasi la toate grupele de
varsta.
Care sunt riscurile asociate cu Voxzogo?
Cele mai frecvente reactii adverse asociate cu Voxzogo (care pot afecta mai mult de 1 persoana din
10) sunt reactii la locul injectiei (de exemplu, umflare, inrosire, mancarime sau durere), varsaturi si
scaderea tensiunii arteriale.
De ce a fost autorizat Voxzogo in UE?
Studiul principal a aratat ca Voxzogo este eficace in marirea ratelor de crestere la copiii cu
acondroplazie, ceea ce poate duce la imbunatatirea substantiala a inaltimii finale, daca se confirma, si permite persoanelor cu acondroplazie sa efectueze mai usor activitati zilnice. Reactiile adverse sunt
considerate gestionabile terapeutic. Agentia Europeana pentru Medicamente a hotarat ca beneficiile
Voxzogo sunt mai mari decat riscurile asociate si acest medicament poate fi autorizat pentru utilizare
in UE.
Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Voxzogo?
Compania care comercializeaza Voxzogo va furniza date suplimentare privind eficacitatea si siguranta
medicamentului dintr-un studiu in curs de desfasurare la pacienti mai tineri (cu varsta intre 2 si 5 ani).
In Rezumatul caracteristicilor produsului si in prospect au fost incluse recomandari si masuri de
precautie pentru utilizarea sigura si eficace a Voxzogo, care trebuie respectate de personalul medical si de pacienti.
Ca pentru toate medicamentele, datele cu privire la utilizarea Voxzogo sunt monitorizate continuu.
Reactiile adverse suspectate raportate pentru Voxzogo sunt evaluate cu atentie si sunt luate masurile
necesare pentru protectia pacientilor.
Sfatul farmacistului
Produse recomandate
|
