Recuperare parolă   Nu aveţi cont? Cont nou   Cum Comand   Contact
Oferte Articole Prospecte Reţete cosmetice Analize medicale Sfatul farmacistului Sustine VATRA
Oferte Articole Prospecte Reţete cosmetice Analize medicale Sfatul farmacistului Sustine VATRA
Prima pagină » Prospecte PCFarm.ro » Libmeldy

Index prospecte medicamente:
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
Prospect - Libmeldy

Prospect - Libmeldy


NU comercializăm Libmeldy!
În schimb, puteți comanda PRODUSELE COMPLEMENTARE recomandate în această pagină.
Citiți cu atenție prospectul înainte de achiziționarea produsului recomandat!

Formularul 230 editabil 2022 - Redirectionare 3,5


    Denumirea comercială: Libmeldy    DCI: Populatie de celule CD34+ autologa imbogatita

  Produs complementar recomandat


73.95lei
Vezi detalii
Libmeldy este un medicament utilizat pentru tratarea copiilor cu leucodistrofie metacromatica (LDM). LDM este o afectiune ereditara rara, care consta in modificarea (mutatia) unei gene necesare pentru producerea unei enzime numite arilsulfataza A (ARSA), care descompune substantele numite sulfatide.
Libmeldy
(populatie de celule CD34+ autologa imbogatita, care contine celule stem hematopoietice si
celule progenitoare transduse ex vivo cu vector lentiviral care codifica gena umana arilsulfataza A

Ce este Libmeldy si pentru ce se utilizeaza?
Libmeldy este un medicament utilizat pentru tratarea copiilor cu leucodistrofie metacromatica (LDM). LDM este o afectiune ereditara rara, care consta in modificarea (mutatia) unei gene necesare pentru producerea unei enzime numite arilsulfataza A (ARSA), care descompune substantele numite sulfatide. Ca urmare, sulfatidele se acumuleaza si distrug sistemul nervos si alte organe, cauzand simptome cum ar fi dificultati de mers, deteriorare cognitiva treptata si in final deces.
Libmeldy se utilizeaza la copii cu LDM care au mutatii in gena ARSA. Se administreaza
- la copii cu forma infantila tarzie sau juvenila timpurie a bolii, care nu au avut inca simptome;
- la copii cu forma juvenila timpurie a bolii care au simptome initiale dar pot inca merge singuri si au
functia cognitiva inca nedeteriorata.
Libmeldy este un tip de medicament de terapie avansata numit „terapie genica”. Acest tip de
medicament actioneaza eliberand gene in organism. Substanta activa din Libmeldy sunt celulele stem
(celule CD34 +), derivate din maduva sau din sangele pacientului, care au fost modificate pentru a
contine o copie a genei pentru a produce ARSA si se pot divide pentru a produce alte tipuri de celule
sanguine. LDM este rara, iar Libmeldy a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat in boli rare) la 13 aprilie 2007.

Cum se utilizeaza Libmeldy?
Libmeldy se poate obtine numai pe baza de prescriptie, iar tratamentul trebuie administrat numai intrun centru specializat in transplant. Pentru a prepara Libmeldy, se recolteaza din maduva sau din sangele pacientului o proba care contine celule stem. Acestea sunt modificate pentru a produce Libmeldy prin introducerea unei copii a genei care sa produca ARSA.
Libmeldy poate fi administrat numai pacientului ale carui celule au fost utilizate pentru producerea
medicamentului. Se administreaza intr-un singur ciclu de tratament, sub forma de perfuzie
intravenoasa (picurare in vena), iar doza recomandata depinde de greutatea pacientului. Cu cateva zile inainte de tratament se administreaza busulfan ca asa-numit tratament pregatitor, pentru a elimina celulele de maduva existente, ca sa poata fi inlocuite cu celulele modificate din Libmeldy. Pentru a reduce riscul de reactii alergice, pacientilor li se administreaza si alte medicamente inainte de tratament.
Pentru informatii suplimentare cu privire la utilizarea Libmeldy, cititi prospectul sau adresati-va
medicului dumneavoastra sau farmacistului.

Cum actioneaza Libmeldy?
Pentru a produce Libmeldy, se extrag din sange sau din maduva celule CD34 + (celule care pot
produce globule albe). In celulele CD34+ se introduce o gena functionala pentru ARSA, utilizand un tip de virus numit retrovirus, care a fost modificat genetic astfel incat sa poata transporta gena ARSA in celule si sa nu cauzeze o boala virala la om.
Dupa readministrarea in vena pacientului, Libmeldy este transportat prin sange in maduva, unde
celulele CD34+ incep sa se dezvolte si sa produca limfocite normale care pot genera ARSA functionala.
Aceste globule albe se raspandesc in organism si produc ARSA, ajutand la descompunerea sulfatidelor din celulele inconjuratoare si tinand astfel simptomele bolii sub control. Se preconizeaza ca efectele sunt de durata.

Ce beneficii a prezentat Libmeldy pe parcursul studiilor?
Beneficiile Libmeldy in tratamentul LDM au fost demonstrate intr-un studiu principal care a cuprins 20 de copii cu LDM infantila tarzie sau juvenila timpurie. In 3 luni de tratament, activitatea ARSA a crescut la toti copiii pana la intervalul de valori pentru copii sanatosi sau mai mult. Dupa 2 ani, scorul general la Masurarea functiei motorii grosiere: (valoare cuprinsa intre 0 si 100, care masoara capacitatea copilului de a face miscari normale, cum ar fi mersul taras, ridicarea in picioare si mersul) a fost de 72,5 in grupul cu LDM infantila tarzie, in comparatie cu 7,4 in fisele copiilor similari netratati. In mod similar, la copiii cu LDM juvenila timpurie, scorul mediu la 2 ani dupa tratamentul cu Libmeldy a fost de 76,5, iar in cazurile netratate anterior de 36,3. Beneficiile au fost mai mari la copiii care nu aveau inca simptome si au parut sa dispara la cei care nu mai puteau merge singuri sau la care aparuse o deteriorare cognitiva.
Au existat dovezi ale continuarii beneficiului pe o perioada de pana la 8 ani.

Care sunt riscurile asociate cu Libmeldy?
Cea mai frecventa reactie adversa asociata cu Libmeldy (care poate afecta mai mult de 1 persoana din 10) este producerea de anticorpi impotriva ARSA, care pare sa nu afecteze insa efectul Libmeldy. Ca urmare a tratamentului de conditionare cu busulfan sunt de asemenea foarte frecvente: numar scazut de globule albe, uneori cu febra (semn de infectie), acidoza metabolica (dezechilibru al nivelurilor de acid din organism), stomatita (inflamarea gurii), varsaturi, hepatomegalie (ficat marit), boala hepatica Libmeldy (populatie de celule CD34+ autologa imbogatita, care contine celule stem
hematopoietice si celule progenitoare transduse ex vivo cu vector lentiviral care
venoocluziva (cand vasele sangvine ale ficatului cauzeaza leziuni hepatice) si insuficienta ovariana la
fete.
Pentru lista completa a reactiilor adverse raportate asociate cu Libmeldy, cititi prospectul.
Libmeldy este contraindicat la pacienti care au facut inainte terapie genica care a implicat celule stem
sanguine sau la cei carora nu li se pot administra medicamentele necesare pentru a-i pregati pentru
producerea sau tratamentul cu Libmeldy.

De ce a fost autorizat Libmeldy in UE?
Beneficiile Libmeldy la pacientii cu LDM care nu aveau inca simptome au fost clare si, pe durata
studiului, pacientii au mentinut progrese similare cu subiectii sanatosi. Beneficiul a fost mai putin
marcat si mai variabil la cei cu LDM juvenila timpurie care au deja simptome, prin urmare la aceasta
grupa utilizarea a fost limitata la cei care inca mai pot merge si la care functia cognitiva nu a regresat.
Desi beneficiile asociate cu Libmeldy au durat mai multi ani, nu este inca clar daca persista toata viata, fiind necesara o urmarire mai indelungata. Deoarece LDM este o boala rara, studiile sunt in mod evident mici, iar volumul de date disponibile despre reactiile adverse este limitat si va fi nevoie, de asemenea, de urmarire pe termen lung. Reactiile adverse observate pana in prezent au corespuns insa celor asteptate pentru acest tip de tratament. Date fiind gravitatea afectiunii si lipsa de tratamente existente, Agentia Europeana pentru Medicamente a hotarat ca beneficiile Libmeldy sunt mai mari decat riscurile asociate si acest medicament poate fi autorizat pentru utilizare in UE.

Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Libmeldy?
Compania care comercializeaza Libmeldy va efectua un studiu pe termen lung pentru a furniza
informatii suplimentare despre beneficiile si siguranta medicamentului si va lua masuri pentru a se
asigura ca medicamentul poate fi produs rapid pentru pacientii care sunt eligibili pentru tratament, ca sa poata fi tratati cat mai curand, inainte de aparitia sau progresia simptomelor. In plus, compania va furniza materiale educationale pentru profesionistii din domeniul sanatatii si pacienti sau ingrijitorii acestora cu privire la utilizarea si urmarirea Libmeldy si un card de avertizare pentru pacienti despre tratamentul pe care il urmeaza, pe care sa il prezinte cand primesc asistenta medicala.
In Rezumatul caracteristicilor produsului si in prospect au fost incluse, de asemenea, recomandari si
masuri de precautie pentru utilizarea sigura si eficace a Libmeldy, care trebuie respectate de
personalul medical si de pacienti.
Ca pentru toate medicamentele, datele cu privire la utilizarea Libmeldy sunt monitorizate continuu.
Reactiile adverse raportate pentru Libmeldy sunt evaluate cu atentie si sunt luate masurile necesare
pentru protectia pacientilor.


Sfatul farmacistului Sfatul farmacistului
            Produse recomandate


Atentionare!

Nu trebuie să folosiţi informaţiile prezente în aceste pagini, în scopul diagnosticării sau tratării oricăror probleme de sănătate sau boală sau de înlocuire a medicamentelor, a tratamentelor prescrise de persoanalul medical autorizat.
Produse complementare recomandate

Oferte şi Reduceri
Sfatul farmacistului
Sfatul farmcistului Nidoflor intravaginal
Nidoflor intravaginal

Bunã ziua, am folosit odatã nidoflor crema intravaginal (nu foarte mul ... Buna ziua! Nu est eindicat sa mai folositi Nidoflor intravaginal! Cel ...

Sfatul farmcistului Logest
Logest

Sunt deja la cea de a doua folie de logest,trebuie sã mã mai protejez? ... Buna ziua! Nu mai este cazul de protectie suplimentara. O abatere de ...

Sfatul farmcistului Yasmin si Serlift
Yasmin si Serlift

Buna ziua! Iau Yasmin la recomandarea medicului ginecolog. Initial mi ... Buna ziua! Cele doua medicamente pot fi asociate, insa va atrag atent ...

Sfatul farmcistului Despre Colilen ibs Aboca
Despre Colilen ibs Aboca

Va rog să-mi spuneți dacă aceste pastile mă pot aj ... Buna ziua! Da, puteti folosi Colilen IBS intrucat este indicat in sin ...